TGCT又称为色素沉着绒毛结节性滑膜炎(PVNS),或腱鞘巨细胞瘤(GCT-TS),是一种具备局部侵袭性的罕见非恶性肿瘤。它能够影响滑膜覆盖的关节、滑囊和腱鞘,导致关节或肢体出现肿胀、疼痛、僵硬,以及活动范围下降。
今天,第一三共(Daiichi Sankyo)公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布,美国FDA肿瘤学药物咨询委员会(ODAC)以12:3的投票结果,支持该公司开发的集落刺激因子1受体(CSF1R)抑制剂pexidartinib用于治疗症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT)。
如果获得FDA批准,pexidartinib将成为治疗TGCT的第一个也是唯一的获批疗法。
今天,第一三共(Daiichi Sankyo)公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布,美国FDA肿瘤学药物咨询委员会(ODAC)以12:3的投票结果,支持该公司开发的集落刺激因子1受体(CSF1R)抑制剂pexidartinib用于治疗症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT)。
如果获得FDA批准,pexidartinib将成为治疗TGCT的第一个也是唯一的获批疗法。
Pexidartinib是一款创新口服CSF1R小分子抑制剂。CSF1R介导的信号通路是驱动滑膜中异常细胞增生的主要因素。Pexidartinib同时也会抑制c-kIT(http://www.maoyihang.com/sell/l_25/)和FLT3-ITD的活性。
Pexidartinib曾经获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格,它的新药申请(NDA)也获得了优先审评资格。预计FDA将在今年8月3日之前作出回复。
Pexidartinib曾经获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格,它的新药申请(NDA)也获得了优先审评资格。预计FDA将在今年8月3日之前作出回复。
这款新药的NDA是基于名为ENLIVEN的3期临床试验结果。试验结果表明,39%接受pexidartinib治疗的患者在经过25周治疗之后获得缓解,安慰剂组这一数值为0%(p<0.0001)。