近日，Arrowhead公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的孤儿药资格（ODD）。
关于ARO-APOC3
ARO-APOC3是一种皮下注射、以载脂蛋白C-III（APOC3）为靶点的RNAi疗法，目前正被开发用于治疗严重高甘油三酯血症和FCS患者。今年3月中旬，评估ARO-APOC3的首个人体研究（NCT03783377）完成了首批受试者用药。
该研究是一项I期单剂量和多剂量递增研究，旨在评估ARO-APOC3对成人健康志愿者、高甘油三脂血症患者、FCS患者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学影响。该项研究计划招募63例受试者。
该研究是一项I期单剂量和多剂量递增研究，旨在评估ARO-APOC3对成人健康志愿者、高甘油三脂血症患者、FCS患者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学影响。该项研究计划招募63例受试者。
目前，ApoC-III已成为降低甘油三酯的一个极具潜力的治疗靶点。ApoC-III调节富含甘油三酯的脂蛋白（TRL），并且是一种已知的脂蛋白脂酶（LPL）活性和LPL介导的TRL脂肪分解抑制剂。ApoC-III还通过抑制肝细胞受体介导的摄取来延迟肝脏清除脂蛋白残留。
人类基因研究表明，ApoC-III功能缺失突变的人心血管疾病风险降低，血浆甘油三酯水平降低，但表型正常。
人类基因研究表明，ApoC-III功能缺失突变的人心血管疾病风险降低，血浆甘油三酯水平降低，但表型正常。
