B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec获FDA批准上市

  Etranacogene dezaparvovec疗法将AA5病毒携带编码凝血因子作为载体IX基因变体（FIX-Padua）它可以帮助患者凝血因子IX其活性提高了8-9倍，旨在达到一劳永逸治疗B型血友病的效果。
 

  本批准基于顶线试验HOPE-B trial积极结果。HOPE-B多中心，开放标签，单臂III期临床试验旨在评估etranacogene dezaparvovecB型血友病成人患者治疗的疗效和安全性。该研究包括54名B型血友病患者，剂量为2x10^13 gc/kg在单次静脉输注中，53名B型血友病患者接受了18个月的随访。
 

  HOPE-B与6个月的预防治疗相比，研究的主要终点是接受etranacogene dezaparvovec治疗患者保持稳定FIX活动后第52周年出血率(ABR)。包括病人在内的次要终点FIX给药后的活动和患者ABR统计差异。
 

  研究结果表明，B型血友病患者正在减少ABR方面，etranacogene dezaparvovec与预防疗法相比，效果非常差。接受18个月的药物etranacogene dezaparvovec治疗患者的ABR统计意义的差异降低了64%。与此同时，98%接受eacacgene dezaparvovec治疗患者保持稳定FIX预防药物可预防药物。
 

  2020年6月，uniQure与CSL Behring达成研发许可协议CSL BehringB型血友病基因治疗etranacogene dezaparvovec全球独家权利。根据协议条款，uniQure前期现金支付4.5亿美元，并有资格根据监管和商业里程碑支付16亿美元。uniQure也有资格获得产品(http://www.maoyihang.com/invest/)销售(http://www.maoyihang.com/sell/)额的份额。