辉大基因宣布其mxABE疗法获FDA儿科罕见病药物资格认定，用于治疗儿童听力损失
辉大（上海）生物科技有限公司(http://www.maoyihang.com/company/)（简称“辉大基因”）近日取得重大突破，其自主研发的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器（mxABE）疗法成功获得美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)药品监督管理局（FDA）的儿科罕见病药物资格（RPDD）认定。这一疗法旨在治疗由OTOF（Otoferlin）基因中Q829X突变引起的儿童听力损失。
继2024年2月29日获得孤儿药（ODD）认定后，这是辉大基因再次获得FDA对其潜在临床价值的认可，标志着其Cas13X-RNA碱基编辑器疗法成为全球首个同时获得ODD和RPDD双认定的疗法。
辉大基因联合创始人、首席执行官兼医学负责人陆英明博士对此表示，此次双认定是对团队辛勤工作和科学创新的高度认可。他强调，治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法依赖于辉大基因自主研发的RNA碱基编辑器，这一突破性的疗法有望为因OTOF基因突变而遭受听力损失的儿童带来新希望。
值得一提的是，该疗法的临床前研究成果已于2023年11月发表在Molecular Therapy期刊上，论文详细阐述了其治疗由OTOF基因突变引起的听力损失的潜力。
陆英明博士进一步指出，作为全球首个获得FDA ODD和RPDD双认定的RNA碱基编辑疗法，这一成就不仅展示了中国在生物医药(http://www.maoyihang.com/sell/l_14/)领域的创新能力，也为全球先天性听力损失患者提供了新的治疗选择。
孤儿药认定（ODD）旨在鼓励对罕见病药物的研发，而儿科罕见病药物资格认定（RPDD）则专注于支持针对罕见儿童疾病的疗法开发。获得这些认定意味着辉大基因的mxABE疗法将享受到加速审批、市场独占权等优惠政策，进一步推动其在临床上的应用和商业化进程。
辉大基因将继续致力于该疗法的研发工作，以期早日为患有听力损失的儿童带来福音，同时也为全球生物医药领域的发展贡献中国力量。
